诺华心脏病新药培拉卡森在大型试验中失败，令Lp(a)作为治疗靶点的前景受到质疑

诺华上周四宣布，其与Ionis Pharmaceuticals共同开发的实验性心血管药物培拉卡森（pelacarsen），在关键性三期临床试验Lp(a)HORIZON中未达到预期目标。

该研究共纳入8323名脂蛋白(a)水平升高的患者——这是一种影响全球约五分之一人口的遗传性心血管风险因素——这些患者同时已患有确诊的心血管疾病。

尽管培拉卡森在标准治疗基础上成功降低了参与者的Lp(a)水平，但试验未能达到主要终点：与安慰剂相比，由心血管死亡、非致命性心脏病发作、非致命性中风以及需住院治疗的紧急冠状动脉血运重建组成的复合终点。

完整的试验数据将在即将举行的医学大会上公布。花旗分析师表示，需要更多数据才能确定这一结果是反映了培拉卡森的特定作用机制、试验设计问题，还是对“降低Lp(a)水平可减少严重心血管事件”这一假说提出了更广泛的挑战。

该结果也令安进（Amgen）和礼来（Eli Lilly）正在开发的同类靶向Lp(a)药物蒙上阴影：消息公布后，安进股价在盘后交易中下跌约5%，诺华股价则于周一下跌3%。

此次失败是诺华近期在后期临床阶段遭遇的第二次重大挫折，此前用于治疗1型强直性肌营养不良症的实验性药物del-desiran也宣告失败。这为这家瑞士制药巨头带来了更大压力，该公司未来几年还将面临多项重要专利到期的问题。