La FDA approva la prima immunoterapia per una forma comune di cancro del retto

Il 19 ottobre 2026, la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha concesso l'approvazione accelerata al dostarlimab (Jemperli) per adulti con cancro del retto localmente avanzato in stadio II o III con instabilità dei microsatelliti elevata (MSI-H) o deficit di riparazione del mismatch (dMMR), confermato da un test autorizzato dalla FDA per i tumori solidi. L'approvazione si basa sui risultati dello studio AZUR-1, multicentrico, a braccio singolo e in aperto, che ha incluso 154 pazienti con cancro del retto localmente avanzato MSI-H/dMMR non precedentemente trattato. In particolare, il 71% dei pazienti dello studio non ha avuto bisogno di alcun trattamento aggiuntivo — né chemioterapia, né radioterapia, né chirurgia — oltre alla sola terapia con dostarlimab. Il farmaco viene somministrato alla dose di 500 mg per via endovenosa ogni tre settimane, per un massimo di nove cicli. La FDA ha esaminato la domanda quattro mesi prima della data prevista, condotta nell'ambito del Project Orbis insieme a Health Canada, al Ministero della Salute israeliano, all'agenzia svizzera Swissmedic e all'agenzia britannica per la regolamentazione dei farmaci e dei prodotti sanitari (MHRA). La domanda ha inoltre ricevuto le designazioni di Priority Review e Breakthrough Therapy. Questi risultati aprono la prospettiva che alcuni pazienti con cancro del retto possano evitare i significativi effetti collaterali della chemioradioterapia standard e della chirurgia, rappresentando un potenziale progresso nella qualità di vita per questo gruppo di pazienti.