La Charité de Berlín realiza la primera terapia génica aprobada con CRISPR en un paciente

Médicos del hospital universitario Charité de Berlín anunciaron el 1 de octubre de 2026 que trataron a un paciente de 19 años con un grave trastorno sanguíneo mediante la terapia de edición genética CRISPR, recientemente aprobada. El joven, que durante años había dependido de transfusiones periódicas, ya no las necesita después de que sus propias células madre formadoras de sangre fueran modificadas en laboratorio y reinfundidas. Se trata del primer uso de las tijeras genéticas en la Charité desde que la terapia recibió la aprobación regulatoria para su uso clínico habitual en Alemania, y es uno de los pocos tratamientos de este tipo realizados en todo el país. El procedimiento es sumamente complejo y costoso, con un valor que alcanza cifras de siete dígitos por paciente. Los médicos de la Charité subrayaron que la seguridad a largo plazo todavía se está estudiando: el paciente deberá ser controlado durante 15 años para detectar posibles efectos secundarios tardíos. Aun así, los médicos describen el resultado como un hito para las personas con enfermedades hereditarias de la sangre, como la anemia falciforme y la betatalasemia, quienes en el futuro podrían curarse en lugar de solo recibir tratamiento.