La Charité réalise la première thérapie génique CRISPR approuvée sur un patient

Les médecins de l'hôpital universitaire de la Charité, à Berlin, ont annoncé le 1er octobre 2026 avoir traité un patient de 19 ans atteint d'une grave maladie du sang grâce à la thérapie génique CRISPR, récemment approuvée. Le jeune homme, qui dépendait depuis des années de transfusions régulières, n'en a désormais plus besoin : ses propres cellules souches hématopoïétiques ont été modifiées en laboratoire avant d'être réinjectées.

Il s'agit de la première utilisation des « ciseaux génétiques » à la Charité depuis que cette thérapie a obtenu une autorisation pour une utilisation en soins courants en Allemagne, et de l'un des rares traitements de ce type réalisés à ce jour dans le pays. L'intervention est extrêmement complexe et coûteuse, son coût atteignant plusieurs millions d'euros par patient.

Les médecins de la Charité ont souligné que la sécurité à long terme du traitement reste à l'étude : le patient devra être suivi pendant quinze ans afin de détecter d'éventuels effets secondaires tardifs. Les médecins décrivent néanmoins ce résultat comme une avancée majeure pour les personnes atteintes de maladies héréditaires du sang, comme la drépanocytose ou la bêta-thalassémie, qui pourraient à l'avenir être guéries plutôt que simplement traitées.