La Charité esegue la prima terapia genica CRISPR approvata su un paziente

I medici dell'ospedale universitario Charité di Berlino hanno annunciato il 1° ottobre 2026 di aver curato un paziente diciannovenne affetto da una grave malattia del sangue utilizzando la terapia genica CRISPR, recentemente approvata. Il giovane, che per anni aveva dovuto sottoporsi a trasfusioni regolari, non ne ha più bisogno dopo che le sue cellule staminali del sangue sono state modificate in laboratorio e reinfuse nel suo organismo.

Si tratta del primo impiego delle "forbici genetiche" alla Charité da quando la terapia ha ottenuto l'approvazione per l'uso clinico di routine in Germania, ed è uno dei pochi trattamenti di questo tipo effettuati finora nel Paese. La procedura è estremamente complessa e costosa, con spese che per ogni paziente raggiungono cifre a sette zeri.

I medici della Charité hanno sottolineato che la sicurezza a lungo termine della terapia è ancora oggetto di studio: il paziente dovrà essere monitorato per 15 anni per individuare eventuali effetti collaterali tardivi. Ciò nonostante, i medici definiscono il risultato una pietra miliare per le persone affette da malattie ematologiche ereditarie come l'anemia falciforme e la beta-talassemia, che in futuro potrebbero essere guarite anziché semplicemente curate.