Charité, onaylı ilk CRISPR gen tedavisini bir hastaya uyguladı

Berlin'deki Charité üniversite hastanesindeki doktorlar, 1 Ekim 2026'da, ciddi bir kan hastalığı taşıyan 19 yaşındaki bir hastayı yakın zamanda onaylanan CRISPR gen düzenleme tedavisiyle tedavi ettiklerini açıkladı. Yıllardır düzenli kan nakillerine bağımlı olan genç adam, kendi kan yapıcı kök hücreleri laboratuvarda değiştirilip yeniden vücuduna verildikten sonra artık nakillere ihtiyaç duymuyor.

Bu, gen makasının Almanya'da rutin bakım için onay almasının ardından Charité'de ilk kez kullanılması anlamına geliyor ve ülke genelinde uygulanan bu tür tedavilerden sadece birkaçından biri olma özelliği taşıyor. Prosedür son derece karmaşık ve maliyetli olup hasta başına yedi haneli rakamlara ulaşıyor.

Charité'deki doktorlar, uzun vadeli güvenliğin hâlâ araştırılmakta olduğunu vurguladı: Hastanın, olası geç yan etkileri tespit edebilmek için 15 yıl boyunca izlenmesi gerekiyor.

Yine de doktorlar bu sonucu, orak hücreli anemi ve beta talasemi gibi kalıtsal kan hastalıklarına sahip kişiler için bir dönüm noktası olarak nitelendiriyor; bu hastalar gelecekte yalnızca tedavi edilmek yerine iyileştirilebilecek.