Terapia genica ad Abu Dhabi libera un paziente talassemico da decenni di trasfusioni

Fahad, un emiratino di 43 anni che per decenni ha gestito una beta-talassemia dipendente da trasfusioni — con la necessità di una trasfusione di sangue ogni tre o quattro settimane — è stato liberato da questo regime dopo una terapia genica eseguita alla Yas Clinic e all'Abu Dhabi Stem Cells Centre (ADSCC).

Il trattamento ha previsto il prelievo delle sue stesse cellule staminali, la loro modifica genetica per correggere il gene difettoso dell'emoglobina e la reinfusione dopo una terapia di condizionamento preparatorio — un processo che richiede circa 12 giorni dal prelievo all'infusione.

Circa 18 mesi dopo la procedura, Fahad resta sotto controllo medico ma non dipende più da trasfusioni regolari, riportando livelli di energia notevolmente migliorati.

L'ADSCC ha finora trattato 30 pazienti con questo approccio, che offre una soluzione a lungo termine per i pazienti con malattie ematiche ereditarie privi di un donatore di midollo osseo compatibile.

La ricercatrice senior, la dottoressa Loubna Abdel Hadi, e la direttrice medica, la dottoressa Maysoon Al Karam, hanno guidato il team clinico.

Lo sviluppo pone Abu Dhabi come leader regionale nella terapia cellulare e genica avanzata, come riportato da Gulf News il 22 ottobre 2026.