«Шарите» впервые применила одобренную генную терапию CRISPR у пациента

Врачи берлинской университетской клиники «Шарите» сообщили 1 октября 2026 года, что провели лечение 19-летнего пациента с тяжёлым заболеванием крови с помощью недавно одобренной генной терапии CRISPR («генетических ножниц»). Молодой человек, который на протяжении многих лет зависел от регулярных переливаний крови, больше не нуждается в них после того, как его собственные кроветворные стволовые клетки были изменены в лаборатории и вновь введены в организм. Это первое применение генетических ножниц в «Шарите» с тех пор, как терапия получила разрешение регулирующих органов для использования в рутинной медицинской практике в Германии, и один из немногих подобных случаев лечения в стране. Процедура крайне сложна и дорога — её стоимость для одного пациента достигает семизначных сумм. Врачи «Шарите» подчеркнули, что долгосрочная безопасность метода пока изучается: пациента необходимо наблюдать в течение 15 лет, чтобы выявить возможные отдалённые побочные эффекты. Тем не менее врачи называют этот результат знаковым достижением для людей с наследственными заболеваниями крови, такими как серповидноклеточная анемия и бета-талассемия, которых в будущем можно будет не просто лечить, а полностью вылечивать.