«Шаріте» провела першу схвалену генну терапію CRISPR пацієнту

Лікарі берлінської університетської клініки «Шаріте» повідомили 1 жовтня 2026 року, що провели лікування 19-річного пацієнта з важким захворюванням крові за допомогою нещодавно схваленої терапії редагування генів CRISPR. Юнак, який роками залежав від регулярних переливань крові, більше не потребує їх після того, як його власні кровотворні стовбурові клітини були модифіковані в лабораторії та повторно введені в організм.

Це перше застосування генетичних «ножиць» у «Шаріте» після того, як терапія отримала дозвіл на застосування в рутинній медичній практиці в Німеччині, і один із лише кількох подібних випадків лікування в усій країні. Процедура надзвичайно складна й дорога — її вартість для одного пацієнта сягає семизначних сум.

Лікарі «Шаріте» наголосили, що довгострокова безпека методу все ще вивчається: пацієнта необхідно спостерігати протягом 15 років, щоб виявити можливі пізні побічні ефекти. Проте медики називають цей результат проривом для людей зі спадковими захворюваннями крові, такими як серпоподібноклітинна анемія та бета-талассемія, яких у майбутньому можна буде повністю виліковувати, а не лише лікувати симптоматично.