Charité führt erste zugelassene CRISPR-Gentherapie an einem Patienten durch

Ärzte der Berliner Charité haben am 1. Oktober 2026 bekanntgegeben, dass sie einen 19-jährigen Patienten mit einer schweren Bluterkrankung mit der kürzlich zugelassenen CRISPR-Gentherapie behandelt haben. Der junge Mann, der jahrelang auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen war, benötigt diese nicht mehr, nachdem seine eigenen blutbildenden Stammzellen im Labor verändert und ihm anschließend wieder zugeführt wurden. Es ist der erste Einsatz der Genschere an der Charité, seit die Therapie in Deutschland für die Regelversorgung zugelassen wurde, und eine von bislang nur wenigen solcher Behandlungen bundesweit. Der Eingriff ist äußerst komplex und kostspielig, die Kosten belaufen sich pro Patient auf einen siebenstelligen Betrag. Die Ärzte der Charité betonten, dass die Langzeitsicherheit noch untersucht wird: Der Patient muss 15 Jahre lang beobachtet werden, um mögliche Spätfolgen zu erkennen. Dennoch bezeichnen die Mediziner das Ergebnis als Meilenstein für Menschen mit erblichen Blutkrankheiten wie Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie, die künftig geheilt statt nur behandelt werden könnten.